北海康成(01228.HK)公布，與麻省州立大學醫學院研究協議開發的脊髓性肌肉萎縮症基因療法(CAN203)新型第二代基因療法，通過側腦室內注射改善小鼠壽命和運動功能，數據將於美國第26屆ASGCT年會上公布，結果顯示與基準療法相比，二代基因療法在注射一年後仍保持高水平的SMN蛋白表達，證明療法具持久性療效。 北海康成副總裁兼基因療法研究負責人Jason West表示，在動物模型中使用CAN203進行低劑量ICV輸注產生更具靶向性的SMN蛋白表達分佈，使其有可能成為一種更安全、 更有效的基因療法，並有潛力在直接輸送到中樞神經的情況下用於各年齡段的SMA患者，很高興將CAN203從概念驗證非臨床研究推進到IND授權研究的階段。