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北海康成(01228.HK):脊髓性肌肉萎缩症基因疗法数据显示具持久性疗效
阿思达克 05-18 09:47
北海康成(01228.HK)公布,与麻省州立大学医学院研究协议开发的脊髓性肌肉萎缩症基因疗法(CAN203)新型第二代基因疗法,通过侧脑室内注射改善小鼠寿命和运动功能,数据将于美国第26届ASGCT年会上公布,结果显示与基准疗法相比,二代基因疗法在注射一年后仍保持高水平的SMN蛋白表达,证明疗法具持久性疗效。 北海康成副总裁兼基因疗法研究负责人Jason West表示,在动物模型中使用CAN203进行低剂量ICV输注产生更具靶向性的SMN蛋白表达分布,使其有可能成为一种更安全、 更有效的基因疗法,并有潜力在直接输送到中枢神经的情况下用于各年龄段的SMA患者,很高兴将CAN203从概念验证非临床研究推进到IND授权研究的阶段。
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