北海康成(01228.HK)公布，与麻省州立大学医学院研究协议开发的脊髓性肌肉萎缩症基因疗法(CAN203)新型第二代基因疗法，通过侧脑室内注射改善小鼠寿命和运动功能，数据将于美国第26届ASGCT年会上公布，结果显示与基准疗法相比，二代基因疗法在注射一年后仍保持高水平的SMN蛋白表达，证明疗法具持久性疗效。 北海康成副总裁兼基因疗法研究负责人Jason West表示，在动物模型中使用CAN203进行低剂量ICV输注产生更具靶向性的SMN蛋白表达分布，使其有可能成为一种更安全、 更有效的基因疗法，并有潜力在直接输送到中枢神经的情况下用于各年龄段的SMA患者，很高兴将CAN203从概念验证非临床研究推进到IND授权研究的阶段。