您正在瀏覽的是香港網站,香港證監會BJA907號,投資有風險,交易需謹慎
基石藥業-B(02616.HK):合作伙伴Blueprint Medicines公佈pralsetinib用於治療RET基因變異甲狀腺癌的I/II期ARROW研究關鍵資料並宣佈已向美國FDA完成遞交用於RET基因融合非小細胞肺癌的新藥上市滾動申請
格隆匯 04-02 18:50

格隆匯4月2日丨基石藥業-B(02616.HK)公佈,公司的合作伙伴Blueprint Medicines(納斯達克股票代碼:BPMC)於2020年4月1日公佈了pralsetinib用於治療RET突變甲狀腺髓樣癌("MTC")主要研究資料,這些資料將用於支援其在2020年第二季度向美國食品藥品監督管理局("美國FDA"))提交新藥上市申請。同時,Blueprint Medicine宣佈已經完成向美國FDA提交pralsetinib治療RET融合非小細胞肺癌("NSCLC")的新藥上市滾動申請。

有關重點消息包括:

ARROW研究關鍵資料顯示,pralsetinib在既往接受過治療的RET突變甲狀腺髓樣癌患者中,客觀緩解率("ORR")達到60%,其中90%的患者達到18個月的持續緩解,BlueprintMedicines計畫在2020年第二季度向美國FDA提交針對該適應症的新藥上市申請;

pralsetinib在既往未接受過治療的RET突變MTC和RET融合甲狀腺癌患者中,ORR分別達到74%和89%;

Blueprint Medicines已向美國FDA提交pralsetinib用於治療RET融合NSCLC的新藥上市申請。

基石藥業與Blueprint Medicines簽署獨家合作和授權協議,獲得了pralsetinib、avapritinib和fisogatinib三種藥物在中國大陸、香港、澳門和台灣的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines保留在世界其它地區開發及商業化這三種藥物的權利。

目前,作為全球ARROW研究的一部分,基石藥業正在中國開展pralsetinib的I/II期註冊臨牀試驗,用於治療RET突變的NSCLC、MTC和其他晚期實體瘤。此前基石藥業已經完成對既往含鉑化療RET融合NSCLC試驗組中國患者的招募,預期將於二零二零年下半年在中國針對此適應症提交新藥上市申請。同時,公司已啟動對既往未經含鉑化療RET融合NSCLC患者試驗組的研究。

I/II期ARROW研究中RET基因變異的甲狀腺癌佇列關鍵資料

此次發佈的主要研究資料將支持Blueprint Medicines計劃於2020年第二季度向美國FDA提交pralsetinib的新藥上市申請,用於既往接受過多激酶抑制劑治療的RET突變MTC患者。註冊終點包括根據1.1版實體瘤療效評估標準("RECIST1.1")和獨立中心影像學評估確認的ORR和緩解持續時間("DOR")。

主要有效性資料來自經獨立中心盲評,確認符合RECIST1.1標準的可評估患者。所有患者都接受了每日400毫克的推薦劑量。資料截止日期為2020年2月13日。

53例既往接受過卡博替尼或凡德他尼治療的RET突變MTC患者中,ORR達到60%(95%CI:46-74%),其中一例患者療效有待確認。98%患者都出現了腫瘤縮小。中位DOR尚未達到(95%CI:不可估),90%患者DOR達到18個月(95%CI:77-100%)。

資料還顯示,pralsetinib對既往未接受過治療的患者臨牀療效顯着,預示了pralsetinib在多線治療的潛力。在19例既往未接受過系統治療的RET突變MTC患者中,確認的ORR達74%(95%CI:49-91%),所有患者腫瘤均縮小。中位DOR尚未達到(95%CI:七個月,不可預估)。至資料截止日,14例緩解患者中,12例患者獲得最長15個月持續緩解。

九例RET融合甲狀腺癌患者中,經確認的ORR為89%(95%CI:52-100%),所有患者均腫瘤縮小。中位DOR尚未達到(95%CI:八個月,不可估)。至資料截止日,八例緩解患者中,七例患者獲得最長20個月持續緩解。主要安全性資料與之前公佈的結果一致。pralsetinib在研究中顯示了良好耐受性,大部分與治療相關的不良事件為一或二級。所有接受了每日400毫克推薦劑量的受試患者中(N=438),只有4%患者因與治療相關不良事件而終止治療。

Blueprint Medicines計劃在今年的學術會議上公佈該研究全部資料。

向美國FDA遞交pralsetinib治療RET融合NSCLC患者的新藥上市申請

BlueprintMedicines已經完成了向美國FDA遞交pralsetinib治療RET融合NSCLC的新藥上市滾動申請,並已提請美國FDA對該申請給與優先審評。一旦獲得優先審評資格,上市評審將在六個月內完成。

關於 Pralsetinib

pralsetinib是一種每日口服、高效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進行pralsetinib的臨牀開發,用於治療RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他實體瘤患者。pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究團隊依據其專有化合物文庫所設計的。在臨牀前研究中,pralsetinib針對最常見RET基因融合、啟動突變和耐藥突變始終表現出次納摩爾水準的效價。其中,相比VEGFR2,pralsetinib對RET的選擇性有90倍提高。此外,pralsetinib對RET的選擇性與已批准的多激酶抑制劑相比有顯着提高。通過抑制原發和繼發突變,pralsetinib有望克服和預防臨牀耐藥性的發生。這種治療方法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現持久的臨牀緩解,且具有良好的安全性。

關注uSMART
FacebookTwitterInstagramYouTube 追蹤我們,查閱更多實時財經市場資訊。想和全球志同道合的人交流和發現投資的樂趣?加入 uSMART投資群 並分享您的獨特觀點!立刻掃碼下載uSMART APP!
重要提示及免責聲明
盈立證券有限公司(「盈立」)在撰冩這篇文章時是基於盈立的內部研究和公開第三方資訊來源。儘管盈立在準備這篇文章時已經盡力確保內容為準確,但盈立不保證文章資訊的準確性、及時性或完整性,並對本文中的任何觀點不承擔責任。觀點、預測和估計反映了盈立在文章發佈日期的評估,並可能發生變化。盈立無義務通知您或任何人有關任何此類變化。您必須對本文中涉及的任何事項做出獨立分析及判斷。盈立及盈立的董事、高級人員、僱員或代理人將不對任何人因依賴本文中的任何陳述或文章內容中的任何遺漏而遭受的任何損失或損害承擔責任。文章內容只供參考,並不構成任何證券、金融產品或工具的要約、招攬、建議、意見或保證。
投資涉及風險,證券的價值和收益可能會上升或下降。往績數字並非預測未來表現的指標。
uSMART
輕鬆入門 投資財富增值
開戶