格隆匯11月22日丨亞盛醫藥-B(06855.HK)公吿，歐盟委員會(EC)日前授予公司1類新藥奧雷巴替尼(Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奧瑞巴替尼)孤兒藥資格認定，用於治療慢性髓細胞白血病(CML)。這是亞盛醫藥的藥物品種在歐盟獲得的首項孤兒藥資格認定，也是該在研藥物繼獲美國食品和藥品監督管理局(FDA)孤兒藥資格認定後的第二項孤兒藥認證。

"孤兒藥"又被稱為罕見藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在歐盟，孤兒藥資格認定由歐盟委員會(EC)根據歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥委員會(COMP)的積極意見授予。只有用於治療在歐盟發病率低於5/10000、危及生命或嚴重影響生存質量、且治療領域存在巨大未被滿足需求的罕見疾病的藥物，才能在歐盟被授予孤兒藥資格認定。

而獲此認定的藥物必須通過足夠的非臨牀和臨牀數據表明其能夠帶來比現有已獲批療法更大的獲益。為鼓勵罕見病藥品的研發，歐盟提供了一系列激勵措施。奧雷巴替尼獲此項孤兒藥認定，將有助於該藥物在歐盟的後續研發和商業化開展等方面享受積極的政策支持，包括臨牀研究計劃援助、相關費用減免、特別是在批准上市後可享有10年市場獨佔權。

CML是一種罕見的惡性血液疾病，在歐盟27國的年發病率為2.43/100001。隨着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的上市，CML的治療方式得以革新。儘管第一代和第二代藥物BCR-ABLTKI對CML的治療具有顯著的臨牀效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型一，在耐藥CML中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨牀上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。

奧雷巴替尼是亞盛醫藥原創1類新藥，是新型的第三代BCR-ABLTKI，用於治療對一代、二代TKI耐藥的CML，特別是對T315I突變的CML患者在臨牀試驗中顯現良好的療效。目前，該品種在中國的新藥上市申請(NDA)已在審批過程中，用於治療伴有T315I突變的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者，極有望成為中國首個、全球第二個獲批上市的第三代BCR-ABLTKI。奧雷巴替尼還獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)新藥審評中心(CDE)納入突破性治療品種，擬治療一代和二代TKI耐藥和╱或不耐受的CML-CP患者。而在美國，該品種已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格；此外，奧雷巴替尼的臨牀試驗進展自2018年開始，連續四年入選美國血液學會(ASH)年會口頭報吿，並榮獲2019ASH年會"最佳研究"的提名。