格隆匯9月6日丨歌禮制藥-B(01672.HK)發佈公吿,公司全資附屬公司甘萊製藥有限公司的ASC42治療原發性膽汁性膽管炎(PBC)患者的臨牀試驗申請已獲中國國家藥監局受理。
ASC42是一款由公司完全自主研發、有望成為同類最佳的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑。2021年6月16日,公司宣佈甘萊的ASC42在美國I期臨牀試驗中取得良好的安全性和藥效學生物標誌物頂線數據。數據顯示,在人體有效劑量 15mg、每日一次、為期14天的治療過程中,未觀察到瘙癢症狀且FXR靶向激活的生物標誌物成纖維細胞生長因子19 (FGF19)在給藥第14天時的增幅高達1,632%。
根據《原發性膽汁性膽管炎診療規範(2021)》 ,PBC是一種慢性進展性自身免疫性膽汁淤積性疾病,常發展為肝纖維化及肝硬化,直至需進行肝移植或導致死亡。2010年PBC流行病學研究顯示,PBC的中國患病率為49.2/10萬人,在40歲以上的女性人羣中患病率高達155.8/10萬人,由此推算中國的PBC患病總人數為 656,000,其中40歲以上女性的患病人數為440,000。熊去氧膽酸(UDCA)是中國唯一批准的具有延緩疾病進展作用的藥物。然而,約40%的PBC患者對UDCA應答不足或不耐受。因此,研發用於治療PBC患者的新藥如ASC42,存在高度未被滿足的醫療需求。