2021年8月27日，中國北京——諾誠健華(香港聯交所代碼：09969)今日發佈截至2021年6月30日的2021年中期業績報吿和公司進展。
諾誠健華聯合創始人、董事長兼首席執行官崔霽松博士説："在前五年堅實發展的基礎之上，我們2021年上半年在各個領域繼續取得突破：我們的商務拓展(BD)取得重大進展，分別與渤健(Biogen)和Incyte公司達成out-licensing和in-licensing合作；我們的商業化團隊表現優異，首次進入淋巴瘤市場就交出一份令人滿意的答卷；我們的源頭創新和臨牀開發進展順利。很高興，我們一如既往不斷實現各項業務里程碑。"
主要財務業績摘要：
● 公司收入由2020年上半年的74.8萬元增至2021年上半年的1.017億元，主要得益於BTK抑制劑奧布替尼的銷售收入。
● 其他收入和收益同比上漲69%，由2020年上半年的5057.4萬元上漲至2021年上半年的8534.7萬元。
● 公司現金和銀行結餘由2020年年底(截至2020年12月31日)的39.696億元增加58%，至2021年上半年(截至2021年6月30日)的62.548億元。
● 公司虧損在報吿期內同比下降37%，由2020年上半年的3.37億元降至2021年上半年的2.13億元。
(注：貨幣為人民幣)
公司最新進展
● 2021年7月13日，諾誠健華和渤健就有望治療多發性硬化(MS)的奧布替尼達成許可及合作協議。
根據協議，諾誠健華將獲得1.25億美元首付款，以及在達到合作約定的開發里程碑、商業里程碑以及銷售里程碑時，有資格獲得至多8.125億美元的潛在臨牀開發里程碑和商業里程碑付款。諾誠健華還將有資格因合作約定的任何產品潛在未來淨銷售額獲得在百分之十幾範圍內從低至高的分層特許權使用費。渤健將擁有奧布替尼在多發性硬化領域全球獨家權利，以及除大中華區(中國內地、香港、澳門和台灣)以外區域內的某些自身免疫性疾病領域的獨家權利，諾誠健華將保留奧布替尼在腫瘤領域的全球獨家權利，以及某些自身免疫性疾病在大中華區的獨家權利。
公司與渤健的合作進一步釋放奧布替尼商業價值以及拓展國際市場的潛力。
● 2021年8月17日，諾誠健華旗下一家子公司和Incyte公司就一款靶向CD19的Fc結構域優化的人源化單克隆抗體tafasitamab在大中華區的開發和商業化簽訂了合作和許可協議。根據協議，諾誠健華將獲得tafasitamab在大中華區在血液瘤和實體瘤開發及獨家商業化的權利。諾誠健華將向Incyte支付3500萬美元首付款。此外，Incyte有資格獲得至多8250萬美元潛在的開發、註冊和商業化里程碑付款，以及分級銷售分成。
Tafasitamab已經在美國和歐盟獲批，將進一步增強諾誠健華的產品組合實力。
關鍵產品亮點和重要里程碑事件
奧布替尼
● 奧布替尼已被納入中國臨牀腫瘤學會(CSCO)《2021年惡性淋巴瘤診療指南》，並被列為治療復發難治慢性淋巴細胞白血病和小淋巴細胞淋巴瘤(R/R CLL/SLL)及復發難治套細胞淋巴瘤(R/R MCL)的一級推薦方案。
● 在B細胞惡性腫瘤臨牀試驗中，超過400名患者已經完成奧布替尼給藥。臨牀數據顯示，奧布替尼的高選擇性及卓越的靶點佔有率使其擁有更好的安全性和有效性。現正開展多項註冊性及其他臨牀試驗。
● 奧布替尼針對復發難治華氏巨球蛋白血癥(WM)的註冊性臨牀試驗已完成患者入組，並計劃於2022年上半年提交新藥申請(NDA)。
● 奧布替尼針對復發難治邊緣區淋巴瘤(MZL)的註冊性臨牀試驗計劃於2021年完成患者招募，並於2022年提交NDA。
● 奧布替尼一線治療CLL/SLL的III期臨牀試驗順利進行，預計將於2023年完成。
● 奧布替尼聯合R-CHOP方案一線治療MCL的III期試驗順利進行。
● 諾誠健華將在9月16日舉行的2021年歐洲腫瘤內科學會(ESMO)年會上公佈奧布替尼和下一代CD20 抗體——MIL-62聯合療用藥臨牀數據。
● 在美國，奧布替尼針對復發難治MCL的註冊性II期試驗順利進行中，預計2022年完成。奧布替尼治療R/R MCL於2021年6月獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)。
除了腫瘤方面，我們正在探索奧布替尼對各種自身免疫性疾病的治療方法。
● 奧布替尼用於治療多發性硬化(MS)II期臨牀全球研究在美國完成首例受試者給藥，目前正積極開始在中國和歐洲的患者入組。
● 奧布替尼在中國的系統性紅斑狼瘡(SLE)II期臨牀試驗預計2021年10月完成60例患者入組，並計劃於2022年第一季度公佈臨牀數據。
● 奧布替尼用於治療原發免疫性血小板減少症(ITP)獲批臨牀，正積極開始II期臨牀研究。
ICP-192(gunagratinib)
● 2021年美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上公佈的gunagratinib最新臨牀數據顯示，截至2021年2月，共有30名患者接受了gunagratinib治療。安全性和耐受性良好，未達到最大耐受劑量(MTD)。在完成至少一次腫瘤評估的12名FGF/FGFR基因突變陽性患者中，客觀緩解率(ORR)為33.3%，包括1名膽管癌患者(佔8.3%)達到完全緩解(CR)，3名患者(佔25%)達到部分緩解(PR)，7名患者達到疾病穩定(SD)。疾病控制率(DCR)為91.7%。
● 推進gunagratinib針對膽管癌的II期臨牀研究，並繼續針對晚期實體瘤進行劑量遞增試驗，以擴展至更多適應症。
● 在美國，gunagratinib治療膽管癌獲得FDA授予孤兒藥資格(Orphan Drug Designation)。I期臨牀預計將在2022年上半年完成。
ICP-723
● 在I期劑量遞增(1毫克、2毫克、3毫克和4毫克)研究中，兩名符合條件的NTRK融合陽性患者給藥後顯示療效。在第一個週期結束(或第28天)的第一次腫瘤評估中，3毫克組別中的患者腫瘤縮小超過20%；4毫克組別的患者首次評估達到部分緩解(PR)。
● 在美國，已提交ICP-723治療NTRK融合基因陽性癌症的IND申請。
ICP-332
● 2021年5月，新型酪氨酸激酶2(Tyrosine Kinase 2, TYK2)抑制劑ICP-332在中國獲批臨牀，並於2021年8月完成首例受試者給藥。ICP-332將用於治療銀屑病、特應性皮炎等免疫炎症性疾病。
ICP-033
● 2021年6月，新型多靶點受體酪氨酸激酶(RTK)抑制劑ICP-033在中國獲批臨牀，計劃單用或/和免疫療法及其他靶向藥聯合治療肝癌、腎細胞癌、大腸癌及其他實體腫瘤。
除了上述產品，諾誠健華還有下列5-7款IND準備階段候選新藥，目前正積極推進IND申報。
● 在自身免疫性疾病領域，ICP-488是TYK2的假激酶結構域的小分子抑制劑(JH2)，用於治療牛皮癬及炎症性腸病(IBD)等疾病。ICP-490是一種免疫調節劑，通過與CRL4CRBN-E3連接酶複合物相結合，ICP-490可誘導包括Ikaros和Aiolos在內的轉錄因子的泛素化和降解。
● 在實體瘤方面，ICP-189是一種SHP2變構抑制劑，對其他磷酸酶具有很好的選擇性，新藥研究(IND)申請已獲國家藥品監督管理局(NMPA)受理。ICP-B03是可在腫瘤靶向釋放的白介素IL-15的前藥，可以靶向和改變腫瘤微環境內的免疫細胞。ICP-915是一種針對KRAS的G12C突變形式的高選擇性小分子抑制劑。通過抑制RTK-RAS-MAPK信號通路，ICP-915可用於治療KRAS突變實體瘤，同時作為聯合療法的基石。
● 在血液瘤方面，ICP-248是一種B細胞淋巴瘤2(BCL-2)選擇性抑制劑。ICP-248擬單藥和聯合用藥治療血液腫瘤。ICP-B02是諾誠健華與康諾亞生物(2162.HK)共同開發的用於治療淋巴瘤的CD20xCD3雙特異性抗體新藥，IND申請已獲NMPA受理。
其他公司最新發展動態
● 2月，高瓴資本連同維梧資本增持諾誠健華，注資3.93億美元。
● 3月，諾誠健華董事會決議擬發行人民幣股份及於上海證券交易所科創板(科創板)上市(建議發行人民幣股份)。
● 4月，諾誠健華成功舉辦首屆投資者研發日活動，和線上線下眾多投資者和分析師進行了深入溝通和交流。
● 6月，諾誠健華上海中心在前灘中心正式啟用。
"展望2021年下半年，我們將繼續本着‘科學驅動創新 患者所需為本’的價值理念，快速推進產品管線。我們的商業化團隊將繼續努力，讓奧布替尼惠及更多患者。在新藥研發項目上，我們將秉持精益求精的工匠精神，積極推進各項工作，追求卓越，高品質達成目標，實現公司發展過程中的里程碑。"崔霽松博士説。
