格隆匯7月21日丨亞盛醫藥-B(06855.HK)發佈公吿，美國食品和藥品監督管理局(FDA)日前授予公司細胞凋亡管線在研原創新藥MDM2-p53抑制劑APG-115 (Alrizomadlin)孤兒藥資格認定(ODD)，用於治療IIB-IV期黑色素瘤。這是APG115繼胃癌、急性髓系白血病、軟組織肉瘤、視網膜母細胞瘤後，獲得的第五項FDA授予的孤兒藥資格認定。截至本公吿日期，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得12項FDA孤兒藥認定。
自2011年以來，在轉移性或不可切除性黑色素瘤的臨牀治療取得了前所未有的進展。靶向療法和免疫療法等新治療方式的出現，極大的延長了患者生存週期並改善了患者生存質量4-6。免疫療法中，以抗CTLA-4單抗、抗PD-1單抗和抗 PD-L1單抗為代表的免疫檢查點抑制劑(ICI, immune checkpoint inhibitor)的臨牀研究最成熟、應用最廣泛。儘管如此，相當數量的患者最終會出現ICI耐藥，而迄今仍沒有任何治療方式獲批用於治療ICI耐藥的黑色素瘤患者。
APG-115是亞盛醫藥在研的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑。臨牀前研究發現，其與PD-1抑制劑聯合使用時，可以觸發適應性抗腫瘤免疫以增強抗腫瘤活性。在今年的美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上，亞盛醫藥口頭報吿了 APG-115聯合帕博利珠單抗的II期臨牀研究最新進展。數據顯示了良好的抗腫瘤活性和安全性，在APG-115聯合帕博利珠單抗治療PD-1 ╱ PD-L1抑制劑耐藥的黑色素瘤隊列中，有一例患者獲得完全緩解(CR)，該隊列的客觀緩解率(ORR) 達24.1%，疾病控制率(DCR)達55.2%。這一數據為APG-115和免疫腫瘤藥物的協同作用提供了臨牀驗證，也為ICI耐藥的黑色素瘤患者帶來了新的治療希望。
