2019年12月11日，致力於在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處於臨牀階段的研發企業 亞盛醫藥(06855.HK)宣佈，公司在研原創1類新藥HQP1351的I期臨牀進展數據已在第61屆美國血液學會(American Society of Hematology，ASH)年會上再次以口頭報告的形式公佈。該項臨牀研究的主要研究者、北京大學人民醫院血液科副主任江倩教授為報告人。尤其值得一提的是，該研究還獲得本屆ASH年會“最佳研究”(Best of ASH)提名。此前僅有極少數中國創新藥臨牀研究曾獲此殊榮。
HQP1351是亞盛醫藥在研原創1類新藥，是新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑(Tyrosine Kinase Inhibitor，TKI)，用於治療對一代、二代TKI耐藥的慢性髓性白血病(CML),特別是對T315I突變的CML患者具有很好的療效。
12月8日下午4:30(美國東部時間)，在2019 ASH會場關於CML治療的專題討論環節中，江倩教授作了針對HQP1351 I期臨牀數據更新的口頭報告，主題為“新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑(TKI)HQP1351在TKI耐藥慢性髓性白血病患者中的I期研究的最新安全性和有效性結果”，獲得現場觀眾的強烈關注。
該報告的關鍵信息包括：
•HQP1351針對TKI耐藥的CML慢性期(CP)或加速期(AP)患者的I 期臨牀試驗在中國開展，共入組11個劑量組(1mg遞增到60mg)，最終確定60mg QOD為劑量限制性毒性(DLT)劑量， 50mg QOD為最大耐受劑量(MTD)，40mg QOD為II期臨牀推薦用藥量(RP2D)。
•截止到2019年5月27日，該項研究共入組101例CML患者(87例CP患者, 14例AP患者),中位隨訪時間為12.8個月(1.2~31.5)。CP患者的18個月無進展生存率(PFS)為94%，AP患者為61%。
•HQP1351在除60mg劑量組外的所有劑量組均耐受良好。治療相關不良反應(TRAE)中，大多數非血液學不良反應是1級或2級，最常見的3級/4級血液學TRAE是血小板減少(50%)。TRAE 的發生率隨治療時間延長而降低。沒有治療相關性死亡或5級不良事件發生。
•HQP1351對CML患者顯示出有效的抗白血病活性，治療患者獲得了較高的反應率。且隨着治療時間的延長，緩解率和緩解深度都會增加。所有可評估患者中，CP患者的完全血液學緩解(CHR)率為95%， AP患者的CHR率為85%。
•在95例可評估的基線非完全遺傳學緩解(non-CCyR)患者中，CP患者主要細胞遺傳學反應(MCyR)率為69%，其中61%獲得了完全細胞遺傳學反應(CCyR)； AP患者MCyR率為43%，其中36%獲得CCyR。
•可評估患者中，37%的CP患者和36%的AP患者達到主要分子生物學緩解(MMR)。
•在伴有高度耐藥的T315I突變的患者中，HQP1351顯示了卓越的療效。在CP伴有T315I的患者中，MCyR率達到了82%，其中CCyR率高達78%。
江倩教授表示，“克服TKI耐藥是CML現代治療中尚未滿足的急需的臨牀需求，也是較大挑戰。中國目前沒有三代TKI上市，國外三代TKI在中國上市仍需較長時間的等待。第三代TKI抑制劑HQP1351 I 期研究數據的更新，進一步印證了該藥物在針對復發難治CML患者治療的安全性和有效性。我們非常期待儘快深入和全面地推進HQP1351這類本土原研創新藥物的臨牀開發和臨牀研究，早日讓患者受益。”
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示，“作為第三代BCR-ABL抑制劑，HQP1351的I期研究數據進一步展現潛力。而今年該研究再次入選ASH口頭報告，尤其是提名本屆“Best of ASH”，更是充分顯示了國際血液學界對HQP1351安全性和有效性的認可。HQP1351在中國的三項關鍵II期臨牀試驗現已全面展開，其中兩項已經完成全部患者入組，我們預計將於明年內獲得試驗結果，並將以該結果提交新藥上市申請。同時，該產品在美國的臨牀研究也已經啟動，近期將入組受試者。我們期待HQP1351早日獲批上市，從而造福中國乃至全球的耐藥CML患者。”
關於HQP1351
HQP1351 是亞盛醫藥在研原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，靶向不同種類的BCR-ABL突變體，包括具有T315I突變的類型，用於治療耐藥性CML患者。目前已在中國完成針對TKI耐藥CML患者的劑量遞增I期臨牀試驗，正在進行關鍵II期臨牀試驗。此外，已在中國啟動針對GIST患者的Ib期臨牀試驗。同時，HQP1351在美國的臨牀Ib期研究已啟動。
關於亞盛醫藥
亞盛醫藥(06855.HK)是一家立足中國、面向全球的處於臨牀階段的原創新藥研發企業，致力於在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。公司擁有自主研發的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平台。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板成功上市。
亞盛醫藥研發產品管線主要專注細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑，通過抑制BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重啟腫瘤細胞的凋亡程序；第二代和第三代的針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑等。公司現有8個1類新藥已進入到臨牀開發階段，正在中國、美國及澳大利亞開展28項I/II期臨牀試驗。
