格隆匯5月17日丨北海康成-B(01228.HK)發佈公吿，2022年5月17日，公司於今日在華盛頓特區舉行的第25屆ASGCT年會上，展示與UMass Chan醫學院Horae基因治療中心開展罕見病基因治療研究合作的初步數據。

高光坪實驗室的Jun Xie博士團隊經研究得出結論：與基準載體scAAV9-CMVen/ CB-hSMN1，從內源性hSMN1啟動子表達co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮症(SMA)小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體和目前美國獲批用於治療SMA基因療法的載體類似。

北海康成全球研究副總裁、本研究作者朱雲祥博士表示，“我們的新型第二代基因治療載體與基準載體的不同之處在於內源性SMN1啟動子控制下的SMN1密碼子基因工程優化，它能夠實現高效且受調控的跨組織基因表達，並有可能改善療效和安全性，同時劑量低於目前在患者在臨牀使用的情況。這將鼓勵我們繼續開發第二代療法，作為治療SMA的潛在最佳基因治療手段。”

Li Weibo罕見病研究所聯席所長、Horae基因治療中心與病毒載體中心主任， UMass Chan醫學院微生物與生理系統教授、Penelope Booth Rockwell生物醫學研究教授，本研究主要作者高光坪博士表示，“我們目前尋求開發的針對SMA的新一代基因療法，得益於自十多年前首個基因療法被開發以來，該領域所取得的進步。”高光坪博士亦為ASGCT前任主席。