格隆匯4月19日丨百濟神州(06160.HK)於2022年4月19日宣佈，公司將在美國臨牀腫瘤學會(ASCO)全體大會系列會議上公佈3期臨牀試驗RATIONALE-309的更新數據分析。該項試驗旨在研究百澤安®聯合化療對比安慰劑聯合化療作為復發或轉移性鼻咽癌(RM-NPC)患者的一線治療效果。

更新後的有效性分析表明，在中位隨訪時間為15.5個月時，百澤安®聯合化療相比於單獨化療在RM-NPC患者中仍顯示出具有臨牀意義的無進展生存期(PFS)獲益。百澤安®和化療聯合用藥的安全性特徵總體可控，且與每種治療藥物的已知風險一致。

百濟神州實體瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示："更新數據分析進一步支援了百澤安®聯合化療作為RM-NPC患者的潛在標準一線治療，該研究的數據分析能夠在備受矚目的ASCO全體大會上進行展示，這再次印證了百澤安®聯合化療有望成為RM-NPC患者的治療新選擇。"

基於截止日期為2021年9月30日的最新數據庫，更新分析了主要終點(PFS)和兩個次要終點(PFS2,OS)。在中位隨訪時間為15.5個月時，基於獨立審查委員會(IRC)的評估，接受200mg劑量的百澤安®聯合化療的患者中位PFS為9.6個月(分層風險比(HR)=0.50[CI:0.37,0.68])，而安慰劑聯合化療對照組患者的中位PFS為7.4個月。

該研究的主要研究者、華南腫瘤學國家重點實驗室和中山大學腫瘤防治中心張力教授表示："根據RATIONALE-309試驗的更新數據，百澤安®聯合化療在晚期鼻咽癌患者中顯示出PFS獲益，同時在一系列其他生存終點中也顯示出獲益。試驗結果進一步支持了百澤安®聯合化療作為RM-NPC標準一線治療的潛力。"

本試驗的交叉設計允許安慰劑聯合化療組患者在疾病進展後接受百澤安®單藥治療。試驗記錄了至第二次疾病進展或死亡(PFS2)，以探索最佳治療順序。對於接受百澤安®聯合化療的患者，中位PFS2尚未達到，而安慰劑聯合化療組的中位PFS2為13.9個月(HR=0.38[95%CI:0.25,0.58])。總生存期(OS)呈改善趨勢，百澤安®聯合化療組尚未達到中位OS，而安慰劑聯合化療組的中位OS為23個月(HR=0.60[95%CI:0.25,1.01])。

針對探索性終點還進行了生物標誌物分析(包括PD-L1和基因表達譜"GEP")。百澤安®聯合化療組患者(無論PD-L1狀態)的PFS均有改善。GEP分析鑑定了一組具有"熱"腫瘤免疫特徵的患者，其特徵是最高水準表達免疫細胞，包括T細胞、自然殺傷細胞、樹突狀細胞和抗原呈遞機制。在這組"熱"腫瘤微環境特徵的患者中觀察到百澤安®聯合化療的最大PFS獲益。

2021年8月，中國國家藥品監督管理局(NMPA)受理了百澤安®聯合化療作為RM-NPC患者一線治療的新適應症上市申請。百濟神州將繼續支持諾華在美國和歐洲對於百澤安®作為NPC一線治療的註冊申請計劃。