格隆匯1月28日丨百濟神州(06160.HK)於2022年1月28日宣佈，國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)已受理百濟神州BTK抑制劑百悦澤®(澤布替尼)用於治療成人慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者的新適應症上市許可申請(sNDA)，並授予百悦澤®突破性療法認定(BTD)。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：「這是百悦澤®首個用於治療初治性CLL上市許可申請，此次申請基於全球3期SEQUOIA試驗的積極結果，這也是百悦澤®全球註冊計劃向前邁近的一大步。正如百濟神州在美國血液學會(ASH)上公佈的資料，在SEQUOIA試驗中，百悦澤®顯著延長了無進展生存期(PFS)，並在患者中總體耐受性良好，相比於化學免疫治療展現了優效性。通過此次申請以及近期對初治性華氏巨球蛋白血癥的sNDA的遞交，我們希望拓展這一款潛在的"同類最佳"BTK抑制劑的臨牀應用範圍，使得其在中國治療血液腫瘤的應用可從復發╱難治擴大至一線治療。"

這項隨機、多中心、全球3期的SEQUOIA試驗(NCT03336333)在初治性CLL患者中，對百悦澤®與苯達莫司汀聯合利妥昔單抗(B+R)方案進行了對比，其研究結果支持了本次sNDA的申報。

該研究顯示，基於獨立審查委員會(IRC)評估，百悦澤®在PFS方面展現了對比B+R方案的優效性。中位隨訪26.15個月時，百悦澤®組的24個月PFS為85.5%(95%CI：80.1,89.6)，B+R組為69.5%(95%CI：62.4,75.5)，風險比(HR)為0.42(95%CI：0.27,0.63)，p<0.0001。百悦澤®在患者中總體耐受性良好，安全性特徵與其在廣泛的臨牀項目中的表現一致，包括房顫的發生率較低。