國家醫保局醫藥服務管理司原司長熊先軍在《人民日報》海外版發表題為《破解罕見病「天價藥」難題》文章，指內地當前絕大多數罕見病藥品已經納入醫保範圍，還有極少數沒有納入，重要原因之一在於這些藥品價格太高，有的罕見病藥品年治療費用定價甚至在百萬元人民幣以上。 文章指，罕見病藥品研發費用高，這也是事實。但研發費用高不是罕見病藥品獨有的特徵，所有的創新藥物研發費用都很高，指研發費用是企業在定價時要考慮的一部分，但藥品價格與研發成本高低關係不大，最終由市場決定。如果企業方想賣高價，而市場無法接受，企業的報價就無法成為市場價格。 從目前納入中國醫保目錄的藥品看，大多數罕見病藥品年費用達上萬元，有的達10萬元到20萬元人民幣不等，比一般藥品要貴。但是貴要有度，特別是藥品，作為必需品，再貴不能超過一個市場的購買能力。如果企業所賣的價格太貴，超過了市場購買能力，藥就賣不出去，患者得不到治療，保障就無從談起。 從這幾年醫保談判的情況來看，罕見病藥品在中國是可以降到年費用30萬元人民幣以內的。隨著罕見病藥品競爭性增強，企業可能把藥品年費用降至30萬元人民幣以內。說明在競爭狀態下，企業在藥品定價低於30萬元人民幣時往往依然有利可圖。 文章指罕見病保障機制絕不是建立在天價藥基礎上的保障機制，也不是脫離現行的保障機制另搞一套，應該在現行的多層次醫保框架內發揮作用。罕見病保障機制應該是在基本醫保、大病保險、醫療救助的基礎上，通過政府引導，發揮慈善等社會力量的作用，使罕見病患者的負擔減輕。