国家医保局医药服务管理司原司长熊先军在《人民日报》海外版发表题为《破解罕见病「天价药」难题》文章，指内地当前绝大多数罕见病药品已经纳入医保范围，还有极少数没有纳入，重要原因之一在於这些药品价格太高，有的罕见病药品年治疗费用定价甚至在百万元人民币以上。 文章指，罕见病药品研发费用高，这也是事实。但研发费用高不是罕见病药品独有的特徵，所有的创新药物研发费用都很高，指研发费用是企业在定价时要考虑的一部分，但药品价格与研发成本高低关系不大，最终由市场决定。如果企业方想卖高价，而市场无法接受，企业的报价就无法成为市场价格。 从目前纳入中国医保目录的药品看，大多数罕见病药品年费用达上万元，有的达10万元到20万元人民币不等，比一般药品要贵。但是贵要有度，特别是药品，作为必需品，再贵不能超过一个市场的购买能力。如果企业所卖的价格太贵，超过了市场购买能力，药就卖不出去，患者得不到治疗，保障就无从谈起。 从这几年医保谈判的情况来看，罕见病药品在中国是可以降到年费用30万元人民币以内的。随着罕见病药品竞争性增强，企业可能把药品年费用降至30万元人民币以内。说明在竞争状态下，企业在药品定价低於30万元人民币时往往依然有利可图。 文章指罕见病保障机制绝不是建立在天价药基础上的保障机制，也不是脱离现行的保障机制另搞一套，应该在现行的多层次医保框架内发挥作用。罕见病保障机制应该是在基本医保、大病保险、医疗救助的基础上，通过政府引导，发挥慈善等社会力量的作用，使罕见病患者的负担减轻。