近日，2021年版國家醫保藥品目錄談判結果出爐，本次調整共計74種藥品新增進入目錄，其中就包括7種罕見病藥物。不難看出，罕見病領域正在逐漸受到國家的關注及重視。

而筆者注意到，一家專注於罕見病領域的公司，北海康成於今天在港交所上市。公司每股定價12.18港元，公開發售超購近1倍，基石投資者為RA Capital、Janus Investors、General Atlantic、Hudson Bay Master Fund Ltd.、藥明生物、瑞華資本及Belinda A. Termeer，並獲國際知名投資機構Morgan Stanley和Jefferies擔任聯席保薦人。不妨來看一下，北海康成有哪些核心的投資亮點？

罕見病市場一片藍海，差異化佈局或為更優選擇

其實，罕見病並不罕見，目前全球範圍內仍有約7000種罕見病缺乏令人滿意的治療方法，其藥物市場規模早已達到千億美元。

據Frost&Sullivan數據顯示，全球罕見病藥物市場規模由2020年1351億美元增至2030年3833億美元，年複合增長率為11%。具體來看，2020年十大暢銷孤兒藥在全球共創造出428億美元的收入，可見全球罕見病藥物實際上擁有着非常廣闊的市場空間。

圖：2020年全球十大暢銷孤兒藥

數據來源：招股書，格隆彙整理

值得注意的是，基於我國龐大的人口基數，罕見病市場增速更是高於全球各地區。Frost&Sullivan預計我國罕見病藥物市場將由2020年13億美元增至2030年259億美元，年複合增長率高達34.5%，呈急劇增長態勢。

因此，為了攻克罕見病這塊“硬骨頭”，我國近幾年也不斷從多方面出台政策加速罕見病創新藥物審評審批，並積極構建多層次罕見病藥物保障體系。希望向市場推動更多罕見病創新藥物，提升藥物的可及性和患者的可負擔性。

例如，2018年，我國發布《第一版罕見病目錄》，標誌着中國罕見病市場轉型的首次亮相；今年10月，CDE發佈《罕見疾病藥物臨牀研發技術指導原則》，進一步提高罕見疾病臨牀研發效率，滿足罕見疾病患者的治療需求。

不難看出全球罕見病藥物市場已是千億美元規模，其中我國市場增速更是高於全球各地區，市場前景一片藍海。同時在政策紅利的助力下，我國罕見病藥物的研發將進入高速發展階段。

北海康成正是看到了罕見病藥物市場的發展前景，選擇進行差異化佈局，提前搶佔罕見病藥物市場先機，成為我國為數不多專注於罕見病藥物研發的生物製藥公司。

罕見病領域先行者，業績保持高速增長態勢

作為我國專注於罕見病的生物醫藥公司，北海康成致力於針對最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應症，進行創新生物科技療法的研究、開發及商業化。

現如今，北海康成擁有涵蓋13個具有極大市場潛力的產品管線，包含3個已上市產品，4個處於臨牀階段的候選藥物，1個處於臨牀準備階段，2個處於臨牀前階段，另外3個基因治療專案處於先導識別階段。

圖：北海康成產品管線

數據來源：招股書，格隆彙整理

其中值得一提的是，在北海康成已獲批的3款商業化產品中，Hunterase®（CAN101）不僅是公司首款商業化罕見病產品，還是我國首個且唯一一個獲得批准上市治療MPS II（黏多糖貯積症II型）的ERT藥物。極大的滿足了我國治療需求的缺口，並已在全球超過10個國家獲得臨牀驗證及上市許可。

從財務情況來看，得益於公司3款商業化產品，北海康成已有穩定的業績收入。據招股書顯示，北海康成2019年營業收入為150萬元，增至2020年1200萬元，增速高達700%；並且2021年上半年營收就已超過2020年全年，達到1220萬元，保持着高速增長態勢。

圖：北海康成營業收入（萬元）

數據來源：招股書，格隆彙整理

總的來看，北海康成在罕見病領域已取得了初步成功，Hunterase®作為我國首款且唯一獲得批准上市治療MPS II的ERT藥物，為中國患者帶來了福音，提供了有效的治療方法。這是北海康成在中國成功商業化的第一款罕見病藥物，也是國內首個且唯一的全球新一代治療MPSⅡ的酶替代療法（Enzyme replacement therapy,ERT），擁有FDA孤兒藥資格認證，且在此前獲得國家藥監局的優先審評資格，填補了我國在MPSⅡ適應症臨牀治療領域的空白。從市場競爭格局來看，由於Hunterase®是目前國內僅有可用的MPS II靶向療法，因此面對逐漸增長的治療市場缺口，Hunterase®在商業化層面擁有獨特的獨佔優勢，市場開發潛力較大。2020年MPSII藥物市場達到6.29億美金。

同時，3款已商業化產品為北海康成帶來了持續不斷的營業收入，進一步支撐着公司在罕見病領域進行創新療法的研發。

各項在研產品進展順利

在商業化產品取得優異成績的同時，北海康成在罕見病及罕見腫瘤領域中，多項在研生物藥及小分子產品進展也均在穩步推進。

圖：北海康成部分在研產品最新進展

數據來源：公司官網，格隆彙整理

具體來看，公司核心產品CAN008已於今年10月在中國完成了針對治療多形性膠質母細胞瘤臨牀II期的首例患者給藥。

在國際上，CAN008早已獲得FDA和EMA治療多形性膠質母細胞瘤的孤兒藥資格認證，歐洲藥品管理局也已將其納入優先藥物計劃。進一步的驗證了CAN008在多形性膠質母細胞瘤治療上的療效及安全性，有望為我國患者帶來一種療效更佳的治療方法。

此外，公司的重磅產品CAN106是一種作用於補體系統C5靶點的長效人單克隆抗體，用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）。該適應症是一種由於體細胞xp22.1上PIG-A基因突變導致補體系統失調的罕見獲得性造血幹細胞克隆性疾病，在2018年被中國列入《第一批罕見病目錄》。

北海康成-B分別於2019年及2020年自WuXi Biologics及Privus獲得開發及商業化該候選藥物的全球權利。根據臨牀前數據，CAN106表現出良好的PK╱PD特徵及耐受性，顯示CAN106具有有效抑制PNH患者C5的潛力及降低給藥頻率的潛力。公司於2021年2月在新加坡對健康志願者啟動CAN106的1期臨牀試驗，並於2021年7月就在我國進行的PNH 1期研究取得藥監局的IND批准。

目前全球獲批治療PNH的補體C5抑制劑藥物僅有Alexion公司研發的Soliris和Ultomiris兩款藥物，據Alexion財報顯示，2020年兩款藥物的全球銷售額達到52.9億美元，，未來可成為銷售總額破100億美元的重磅產品，可見PNH適應症市場潛力巨大。。因此，若CAN106上市後，有望為北海康成帶來新一輪的業績增長。

同年10月，CAN103用於治療戈謝病的I期臨牀試驗申請正式獲批。

強強聯手，合作研發下一代基因療法

值得注意的是，由於約80%的罕見病是因遺傳病引起，而基因治療具有根治疾病的潛力並適用於多種適應症，是一種一次性治療。因此，北海康成除了在小分子及生物藥領域中擁有多款在研產品，同時也在積極佈局下一代基因治療。

北海康成憑藉其出色的全球合作和研發能力，目前已於Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞大學、LogicBio、華盛頓大學醫學院等國內外多家知名生物製藥公司及醫學院合作，針對罕見病領域進行創新療法的研發。

圖：北海康成基因療法最新進展

數據來源：公司官網，格隆彙整理

今年10月，北海康成與Scriptr Global簽訂合作協議，獲得其Stitchr™平台的全球獨家授權，併合作進行開發、生產和商業化針對抗肌萎縮蛋白病的基因治療候選產品。

雖然全球已上市多款治療抗肌萎縮蛋白病的藥物，但中國暫無一種產品獲批上市，治療需求仍未被滿足。抗肌萎縮蛋白病作為一種X伴性遺傳性肌肉病，具體包含了Duchenne型肌營養不良、Becker型肌營養不良及DMD相關性擴張型心肌病。

而其中，Duchenne型肌營養不良症是最常見的遺傳性神經肌肉疾病。因此今年11月，北海康成又專門針對於Duchenne型肌營養不良症，與華盛頓大學醫學院達成了一項為期兩年的研究贊助協議，希望能找出針對於此療效更好的基因療法。

據北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛羣博士表示，雖然目前用於治療Duchenne型肌營養不良症的外顯子跳躍療法已在美國獲批上市，但仍不能滿足當下的臨牀需求。全球範圍內也還沒有一種能夠治療這種致命性疾病的最佳基因療法。

因而，此次北海康成與Scriptr Global以及華盛頓大學醫學院合作開發創新基因療法，有望為抗肌萎縮蛋白病的基因治療領域帶來變革，並且為Duchenne型肌營養不良症患者帶來更為有效的治療方法。

此外，今年4月，北海康成與LogicBio Therapeutics合作，獲得使用首個產於LogicBio sAAVy技術平台的腺相關病毒（AAV）sL65衣殼，進行法佈雷病、龐貝氏病及其它兩個適應症基因療法候選藥物的研發、生產及商業化的全球授權。有望克服當前AAV載體在功效和免疫原性方面的侷限性，帶來更高的產量，進一步補充了北海康成在基因療法中的戰略佈局。

同時，北海康成還獲得了LB-001在大中華地區（包含中國大陸、中國台灣、中國香港和中國澳門）獨家授權的選擇權，主要用於治療甲基丙二酸血癥。

公司亦與研究合作伙伴UMass合作開展贊助研究計劃，以開發神經肌肉疾病的基因治療解決方案，並獨家選擇許可用於開發的資產。此外，公司正在內部開發針對不同組織的腺相關病毒(AAV)遞送平台，例如中樞神經系統(CNS)及肌肉。

小結

隨着我國逐漸開始重視起罕見病患者缺醫少藥的情況，多項政策的出台不斷推動着我國罕見病藥物的研發，逐步進入加速發展階段。

而北海康成提前探索到我國尚未被髮掘的罕見病領域，成為我國少數專注於佈局罕見病領域的生物製藥公司。目前已成功擁有3款商業化上市產品，實力強勁，提前搶佔罕見病藥物市場份額。

不僅如此，北海康成多項在研產品進展順利，同時也於國際多家生物製藥公司合作，進行新一代基因療法的研發與創新。今日，北海康成順利於港交所上市，相信其未來的表現值得投資者關注與期待。