格隆匯11月15日丨歌禮制藥-B(01672.HK)發佈公吿，公司全資附屬公司甘萊的ASC42治療原發性膽汁性膽管炎(PBC)的II、III期臨牀試驗方案已獲中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准。PBC是ASC42 治療慢性肝膽疾病的又一個新適應症。另外兩個已被中國NMPA和美國食品藥品監督管理局(FDA)批准的慢性肝膽疾病適應症為慢性乙型肝炎(CHB)和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。
基於被中國NMPA批准的ASC42治療PBC的II、III期臨牀試驗方案，甘萊將在100名對熊去氧膽酸(UDCA)應答不足或不耐受的患者中開展II期臨牀試驗。該項II期臨牀試驗由三個活性藥物組和一個安慰劑對照組組成，入組比例為1:1:1:1，試驗預計將於2022年下半年完成。隨後甘萊將就相關的藥品註冊事宜(如藥學和毒理學研究)與中國NMPA進行溝通後，隨即啟動III期試驗。
ASC42是一款由公司完全自主研發、擁有全球知識產權、有望成為同類最佳的新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體激動劑。ASC42美國I期臨牀試驗數據顯示，在人體有效劑量15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢症狀且 FXR靶向激活的生物標誌物成纖維細胞生長因子19 (FGF19)在給藥第14天時的增幅高達1,780%。同時，低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)在15mg每日一次為期14天的治療期間維持正常水平。
熊去氧膽酸(UDCA)是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物。然而，約40%的 PBC患者對UDCA應答不足或不耐受。奧貝膽酸(OCA)是美國唯一獲批用於治療對UDCA不耐受或應答不足的PBC患者的藥物，但並未在中國獲得批准。並且，OCA治療會使患者的瘙癢症發生率增加，並引起LDL-C升高。有效劑量下未出現瘙癢症狀且不引起LDL-C升高使ASC42有望成為同類最佳的PBC藥物。甘萊計劃在完成中國II期臨牀試驗後，在美國和歐盟啟動III期臨牀試驗。
