格隆汇7月21日丨亚盛医药-B(06855.HK)发布公告，美国食品和药品监督管理局(FDA)日前授予公司细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115 (Alrizomadlin)孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。这是APG115继胃癌、急性髓系白血病、软组织肉瘤、视网膜母细胞瘤后，获得的第五项FDA授予的孤儿药资格认定。截至本公告日期，亚盛医药共有4个在研新药获得12项FDA孤儿药认定。

自2011年以来，在转移性或不可切除性黑色素瘤的临床治疗取得了前所未有的进展。靶向疗法和免疫疗法等新治疗方式的出现，极大的延长了患者生存周期并改善了患者生存质量4-6。免疫疗法中，以抗CTLA-4单抗、抗PD-1单抗和抗 PD-L1单抗为代表的免疫检查点抑制剂(ICI, immune checkpoint inhibitor)的临床研究最成熟、应用最广泛。尽管如此，相当数量的患者最终会出现ICI耐药，而迄今仍没有任何治疗方式获批用于治疗ICI耐药的黑色素瘤患者。

APG-115是亚盛医药在研的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂。临床前研究发现，其与PD-1抑制剂联合使用时，可以触发适应性抗肿瘤免疫以增强抗肿瘤活性。在今年的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，亚盛医药口头报告了 APG-115联合帕博利珠单抗的II期临床研究最新进展。数据显示了良好的抗肿瘤活性和安全性，在APG-115联合帕博利珠单抗治疗PD-1 ╱ PD-L1抑制剂耐药的黑色素瘤队列中，有一例患者获得完全缓解(CR)，该队列的客观缓解率(ORR) 达24.1%，疾病控制率(DCR)达55.2%。这一数据为APG-115和免疫肿瘤药物的协同作用提供了临床验证，也为ICI耐药的黑色素瘤患者带来了新的治疗希望。