中金指,原则明确提出临床研究应以患者需求为导向,对机制研究、精准化治疗、治疗需求的动态变化、药物安全性、治疗体验和便利性5个角度提出更高要求。 总体而言,该指导原则鼓励在进一步提高肿瘤药物有效性,改善安全性的基础上,深入挖掘了解患者的需求,引导药物研发,并将各项要求明细化,将进一步促进国内肿瘤药物临床研究的规范化,为进一步与发达国家临床标准接轨打下坚实基础。
而原则第一次明确提出,当选择阳性药物作为对照组时,「应尽量为受试者提供临床实践中最佳治疗方式/药,而不应为提高临床试验成功率和试验效率,选择安全有效性不确定,或已被更优的药物所替代的治疗手段。」,「当有最佳支持治疗时,应优先选择其作为对照,而非安慰剂」,引发市场高度关注。 中金认为,长远有助於鼓励有临床价值的真创新,减少同质化竞争,为国内新药开发在更高层次上参与全球市场上的竞争做出引导。
中金认为,对创新药产业链的要求进一步提升,头部公司长期受益。文件的推出有助於资源进一步向优质创新药企及头部CXO(医药外包)公司集中。对於创新药企来说,药物开发高效或具备BIC潜力优质品种的企业将得到更多关注。对於CXO公司来讲,国内业务占比较高的公司可能短期业绩将会受到一定冲击,长期来看,国内CXO公司将受益於创新药整体产业。