格隆匯5月12日丨基石藥業-B(02616.HK)公吿，公司欣然宣佈胃腸道間質瘤("胃腸道間質瘤")同類首創精準靶向藥avapritinib香港地區的新藥上市申請("NDA")已獲受理，用於治療攜帶PDGFRAD842V突變無法切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。Avapritinib由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC) 開發，是一款強效、高選擇性口服KIT和PDGFRA抑制劑。
基石藥業首席醫學官楊建新表示：“我們很高興看到avapritinib的新藥上市申請在香港地區獲得受理，這是該產品走向中國患者的又一重要里程碑。由於現有療法的獲益極為有限，PDGFRAD842V突變的GIST患者具有高度未被滿足的治療需求。2020年中國臨牀腫瘤學會("CSCO")會議公佈的數據顯示，avapritinib治療攜帶PDGFRAD842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，並且安全性和耐受性良好，研究中報吿的治療相關不良事件大部分為1級或2級。我們期待avapritinib能夠早日在香港地區獲批上市，惠及更多胃腸道間質瘤患者。”
2020年CSCO會議上公佈的avapritinib的研究數據來自一項開放標籤、多中心的I/II期橋接研究，該研究旨在評估avapritinib治療不可切除或轉移性晚期胃腸道間質瘤中國患者的安全性、藥代動力學特徵和抗腫瘤療效。截至數據截止日期2020年3月31日，共計50例患者納入avapritinib的安全性評估，8例攜帶PDGFRAD842V突變的胃腸道間質瘤患者療效可評估，由研究者依據實體瘤療效評價標準1.1版("RECIST")進行療效評估。
基石藥業與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權協議，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在大中華區地區(包括中國大陸、香港、澳門和台灣地區)的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines將保留全球其他地區的開發和商業化權利。
胃腸道間質瘤是發生於胃腸道("胃腸道")壁的肉瘤，肉瘤是發生在骨內或源自結締組織的腫瘤。胃腸道間質瘤起源於胃腸道壁中的細胞，並且最常發生在胃或小腸中。大多數患者的確診年齡在50至80歲間，通常在胃腸道出血、做手術或醫學影像檢查時發現，極少在腫瘤破裂或胃腸道發生梗阻後確診。原發胃腸道間質瘤中，約有5％至6％的病例由PDGFRAD842V突變導致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。
