在政策的加持下，我國創新藥研發的環境日臻成熟，產品是否可以解決未滿足的臨牀需求或與競品相比帶來臨牀獲益也逐步成為創新藥企當下研發的重點方向。
12月12日，和鉑醫藥成功舉辦了2022投資者開放活動，公司管理層、北京腫瘤醫院副院長沈琳教授、德克薩斯大學MD安德森癌症中心Daniel M. Halperin教授、百圖生科企業發展副總裁瞿佳潤等多名海內外重量級行業專家及權威醫生均出席了此次活動。
此次投資者日活動中，作為新一代創新藥企業的引領者，和鉑醫藥通過內部資源整合及優化，首次正式對外宣佈將業務劃分為Harbour Therapeutics與Nona Biosciences（諾納生物）兩大支柱，前者繼續推進公司全球產品管線及創新療法的研發，後者依託公司強大的平台技術及專業積累，為客户提供I to ITM（Idea to IND）一站式臨牀前解決方案。
同時，公司還圍繞管線進展、對外合作及未來全球戰略佈局等話題，與投資者們展開了積極深入的交流。這不僅有助於投資者們全面且清晰的瞭解和鉑醫藥的發展戰略，重新審視公司的真實內在價值,更是極大的提振了投資者對於和鉑醫藥未來發展的信心。
1、HBM4003（porustobart）：ORR提升近三倍，彰顯臨牀價值
在全程參與完和鉑醫藥的投資者日後，筆者認為，活動上最大的看點之一就是其自主研發的的HBM4003（porustobart）。
作為公司研發進度最快的創新藥物，HBM4003被定位於腫瘤免疫基石療法，是一款新一代抗CTLA-4全人源單克隆僅重鏈抗體，能夠單藥或聯合用藥用於黑色素瘤及其他多種癌症治療。
這款來源於和鉑醫藥專有Harbour Mice®平台產品，不僅擁有獨特抗體結構，創新的作用機制更是HBM4003的一大亮點。平台有效解決了第一代的CTLA-4抗體存在着較為普遍的安全性問題，以及用藥過程中往往伴隨強烈的副作用，臨牀應用也會受到極大限制的痛點。
HBM4003特有的分子結構使其兼具CTLA-4信號通路阻斷與腫瘤微環境中調節性T細胞清除的差異化創新雙機制，能夠顯著提高治療效果、降低藥物毒性的潛力，有望引領下一代腫瘤免疫療法的發展，成為潛在基石療法。
Porustobart基於源頭創新的技術優勢直接表現為患者臨牀獲益的顯著提升。
近期HBM4003的臨牀試驗數據先後在ASCO、ESMO等國際性學術會議上發表，體現出國際醫學界對於HBM4003自身機制以及臨牀價值的認可。
例如，在近期舉辦的歐洲腫瘤內科學會腫瘤免疫學年會中，和鉑醫藥發佈的Porustobart（HBM4003）聯用特瑞普利單抗治療晚期黑色素瘤及其他實體瘤臨牀試驗數據顯示，在未經抗PD-(L)1治療的晚期黑色素瘤病人中，ORR與DCR高達53.3%及73.3%，而抗PD-(L)1經治組的ORR與DCR也達到了11.8%及35.3%。
病人亞組分析數據顯示，HBM4003在亞洲發病率更高、對既往免疫治療不敏感的肢端、黏膜等黑色素瘤亞型患者中展現出強大的臨牀反應率，肢端型和黏膜型中的ORR均超過50%。
對比現有國內已公開的針對治療黑色素瘤的臨牀試驗數據，HBM4003在聯用特瑞普利單抗治療時，顯示優勢療效數據，實現ORR翻倍，並能夠在非常難治的黑色素瘤亞型的患者中出現有效的應答。
數據來源：公司資料
除了在治療黑色素瘤中展現出非常高的臨牀價值，HBM4003在其他癌症治療臨牀中，也同樣取得了積極成果。
根據和鉑醫藥在活動中公佈的最新研究數據來看，在神經內分泌癌的臨牀中，與現有治療方法相比，HBM4003的臨牀應答率增加一倍，在多例患者中觀察到持久的臨牀獲益；在肝細胞癌的臨牀中，初步數據表現出同類最佳的潛力，經多線治療無效的患者中也觀察到臨牀獲益，。相關數據都將於2023年學術大會進行發表。
值得一提的是，神經內分泌癌作為一種不易發現且術後易復發轉移的腫瘤，其臨牀表現多樣極易造成誤診。在過去二三十年來，神經內分泌癌在國內的發病率呈現迅速升高的趨勢，由此，HBM4003也有望在未來為神經內分泌腫瘤患者帶來一個全新的有效治療方案。
沈琳教授在演講中着重指出：“目前國內針對二線治療的探索在全球範圍內具有創新價值，可以説在免疫治療時代，我們在神經內分泌腫瘤方面的研究走得非常靠前。比如，porustobart聯合特瑞普利單抗的研究，其初步結果令人期待，我們認為值得進一步探索和研究，正在快速向前推進。”
可以預見，隨着HBM4003的臨牀數據不斷成熟，臨牀應用價值逐漸顯現，其在全球範圍內的發展非常具備想象力。和鉑醫藥也有望藉助HBM4003達成一個又一個里程碑事件，加速驅動公司自身價值的釋放。
2、以患者需求為導向，創新瞄準全球市場
如果短期而言，HBM4003是和鉑醫藥的增長爆發點，那麼長期來看，差異化的多元產品管線則是和鉑醫藥打造持續高質量發展的動力源泉。
一直以來，和鉑醫藥都在以患者需求為導向，關注未滿足的臨牀需求，致力於開發出具有臨牀價值的創新藥。
目前，和鉑醫藥已經自主建立出世界上稀缺的全人源重鏈抗體HCAb平台、全新的第二代全人源抗體發現平台H2L2、以及免疫細胞銜接器平台HBICE®三大技術平台。憑藉着三大技術平台領先的技術創新能力，公司持續完善獨具特色的創新而差異化的產品管線，自主創新產品達16項，擁有多個全球首創和潛在同類最佳的優質自研資產。
值得注意的是，和鉑醫藥的創新產品均是針對當前其他公司難以攻克的靶點和路徑，着重佈局基於HBICE®的免疫細胞銜接器雙抗、腫瘤微環境內的直接殺傷、新型免疫逃逸通路三方面，可以説是在某一程度上引領着我國創新藥領域邁向發展新階段。
資料來源：公司資料
例如，HBM9014作為和鉑醫藥首次披露的創新藥項目，是一個針對多種實體瘤的新興靶點。在最新研究當中，展現出潛在調節癌症細胞生長機理的能力，並在聯合用藥中展現了強大的協同功能，項目預計明年將正式進入臨牀試驗。
還有像HBM7008作為同類首創藥物，是一個全人源化抗體。基於獨特的結構，HBM7008的臨牀前體內及體外數據均展現出較好的抗腫瘤活性。公司更基於對雙抗作用機制的深度研究，開展了內部管線的強強聯合，有望成為一個新的免疫治療的靶標性路徑。
未來，公司也將以每年推動不少於2個創新項目進入臨牀試驗的速度，進一步夯實其在創新藥市場中的行業競爭力，助力和鉑醫藥成為創新藥領域中的“常青樹”。同時公司也對現有管線進行分級優先式佈局，將自主開發和對外授權相結合，在短期經濟價值和長期商業價值中尋找平衡。
總的來説，和鉑醫藥以三大技術平台為引擎，持續動態的優化創新藥項目選擇，不斷地發現更多候選藥物。同時，和鉑醫藥也在持續通過授權和合作的模式，加速自身創新藥項目的臨牀進程。相信隨着和鉑醫藥不斷積累更多的臨牀數據，最終能夠成功將高價值的創新藥物帶到市場，為患者提供更安全且高效的治療選擇。
3、持續深化平台合作，創新增效成增長引擎
展望未來，隨着和鉑醫藥將業務劃分為Harbour Therapeutics和諾納生物兩大部分，公司“產品管線+平台合作”雙驅動的新發展模式已初步形成，諾納生物也正成為和鉑醫藥業務發展的新增長引擎。
換句話來説，諾納生物為客户提供I to ITM一站式臨牀前解決方案，當前其專有技術平台和抗體發現能力的潛力已經得到了充分驗證。
尤其是近兩個月以來，國內外眾多領先的製藥企業和生物科技公司接二連三地與諾納生物開展合作，意味着其平台和技術的先進性深受業內認可。
11月11日，諾納生物與全球mRNA療法巨頭ModernaTX Inc.簽訂授權及合作協議，Moderna將充分利用公司專有的全人源重鏈抗體平台HCAb，研究及開發基因免疫療法。諾納生物將一次性獲得600萬美元預付款、最高約5億美元里程碑付款及相關分級特許使用權費。
11月21日，諾納生物與世界領先的NK細胞療法先驅Dragonfly Therapeutics簽訂合作協議，利用公司專有的HCAb轉基因小鼠平台生成全人源重鏈抗體，用以雙特異性抗體及多特異性抗體療法的開發。
12月9日，諾納生物與ADC療法的標誌性創新者科倫博泰訂立許可協議，許可科倫博泰利用諾納生物專有的全H2L2轉基因Harbour Mice®平台用於發現全人源抗體以及其應用，包括結合科倫博泰的抗體藥物偶聯物技術開發ADC療法。
其實早自2016年成立以來，和鉑醫藥的合作對象就不乏阿斯利康、禮來、輝瑞、百濟神州、信達生物等國內外頭部醫藥企業。而諾納生物作為全球創新療法的助力者，其一系列的合作佈局新一代雙抗、細胞治療、ADC、mRNA等創新療法，將賦能全行業的領先企業並加速驅動公司技術平台的價值兑現。
4、結語
面對波雲詭譎的市場環境，市場不確定性的升温，如何找到確定性成為投資者們在做的功課。
創新藥作為市場公認的一條長坡厚雪的賽道，優質的藥企公司能夠藉助自身的創新實力，持續打造高臨牀價值的產品，以此實現可持續的高質量發展。
隨着和鉑醫藥投資者開放活動成功落幕，從活動中公司公佈的產品進展、發展戰略等動作中，不難看出，和鉑醫藥的發展已按下“加速鍵”，確定性和成長性顯而易見。
在Harbour Therapeutics及諾納生物的雙驅動模式的驅動下，和鉑醫藥既能打造豐富且差異化的多元管線，又能結合強大的全球合作網絡及高效資本使用率，從而形成收入、運營及現金儲備平衡的鐵三角模式，實現長期價值增長核心。
