2010年，年僅5歲的Emily Whitehead 被診斷出患有急性淋巴細胞白血病，並在第二年迅速復發。在嘗試過當時所有療法均無效下，2012年，Emily 參與了CAR-T臨牀試驗，成為全球第一個使用CAR-T療法的未成年人。

可喜的是，在接受治療後，2012年6月Emily已痊癒出院。並且，在每年的診斷中均未發現癌細胞復發跡象，截至目前Emily已經成功無癌生存第十年。

CAR-T細胞治療所展示的強大的生存數據，猶如為眾多腫瘤患者在黑暗中給予光明，也吸引越來越多創新藥企開始佈局。

但這類讓人充滿期待的“抗癌神藥”，在血液瘤領域大放異彩之時，卻遲遲難以攻克佔據絕大部分腫瘤市場的實體瘤領域。

近日，全球實體瘤細胞治療領域領軍企業——科濟藥業發佈了其登陸港交所後的首份年度業績公吿。這份年度業績公吿透露了哪些關鍵信息？在外部環境波詭雲譎之時，藴含哪些投資機會?

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醫藥投資迎來新的發展時期

多重利好奠定“黃金賽道”邏輯

當下，中國醫藥產業已經邁過狂飆突進的時代，迎來新的發展時期，聚焦需求升級、創新提質，將是醫藥行業中長期機會所在。

醫藥行業的內在驅動仍然在於經濟的發展以及醫療的客觀需求。伴隨人口老齡化，消費升級、政策支持以及國際化發展等背景下，一系列利好都將奠定醫療行業作為黃金賽道的根基。特別是對於創新藥領域而言，隨着我國生物醫藥領域的整體創新能力和水平的提升，驅動行業格局的變化有望帶給創新藥企新的發展契機。

總體來看，過去一年自上而下的政策改革，是整個醫藥行業創新升級的拐點，尤其是對創新領域的規範矯正，為行業的長期高質量發展夯實了根基。

而隨着新一年的到來，創新藥板塊的估值在迴歸理性之後，已經迎來了中長期佈局的窗口。站在新一輪長牛的起點之上。對於那些佈局寬闊賽道，同時已經具有領先優勢的新生代藥企而言，隨着公司管線的持續推進，商業化的蜕變，有望迸發巨大的能量，迎來價值的躍遷。

在一眾創新藥企之中，筆者留意到科濟藥業交出的年度成績單可圈可點，展現了其爆發的潛質，不妨就此具體來探討。

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實體瘤領域先鋒

“前瞻性佈局+差異化創新”構築堅實競爭壁壘

作為一家創新型生物製藥公司，科濟藥業主要專注於治療血液瘤和實體瘤的創新CAR-T 細胞療法。

細胞治療作為科技創新生物技術的代表，在醫療健康發展中扮演重要角色。目前，CAR-T細胞治療的臨牀試驗數量大，技術迭代創新快，專利技術層出不窮，這些新技術可能會極大提升CAR-T療效以及適應範圍，且也有望進一步推進賽道擴容。

在細胞治療創新技術的迭代背後，企業頂層設計成為能否脱穎而出的關鍵因素，主要可從兩個方面來探討。

其一，前瞻性佈局，具有先發優勢。目前，細胞治療產品主要還是以血液瘤治療為主，以自體CAR-T技術為主，但實體瘤領域的臨牀需求亟待解決。在實體瘤攻克，通用CAR-T技術方面有技術佈局的企業更加容易脱穎而出，佔有更廣闊的市場空間。

其二，掌握核心關鍵技術，擁有技術壁壘。作為新興生物科技技術，細胞治療研發技術難度更高，研發難度更大。如何不依賴進口技術，不被“卡脖子”，成為中國本土自研的創新藥企，甚至走出國門，這也成為核心競爭力。

而這兩點，科濟藥業作為在全球實體瘤領域率先佈局的走國際化發展路線的自主創新藥企，均滿足。

一方面，科濟藥業已建立12個創新候選產品管線，公司通過雙線佈局，在血液瘤和實體瘤兩個領域持續推進，並且均取得了積極的進展。特別是在潛力十足的實體瘤領域，公司的實體瘤 CAR-T 產品療效和安全性全球領先，其管線中就有多款處於臨牀階段的實體瘤 CAR-T 產品。

細胞治療作為一項全新的治療方案，不論是為血液瘤還是實體瘤的治療都帶來了全新的治療思路，也打開了全新的市場機遇，在這一賽道之中，有着前瞻性佈局的企業勢必將受益這一領域的發展，展現出領跑優勢。

聚焦公司的產品進展來看，研發進展領先的有CT053、CT041等產品，其中CT053已完成在中國進行的關鍵II期試驗（LUMMICAR STUDY 1）的患者入組，並計劃於2022年上半年向國家藥監局提交上市申請以及2023年向FDA提交上市申請。CT041計劃於2024年向中國國家藥監局以及美國FDA提交上市申請。

另一方面，公司的技術實力領先，核心產品具備全球競爭優勢。

根據興業證券數據統計顯示，科濟藥業作為已在中國、美國和加拿大獲得8個CAR-T療法IND批准的藥企，在中國所有CAR-T公司中排名第一。

產品層面，以CT041為例，其是一種由科濟藥業自主研發的、潛在全球同類首創（first-in-class）的、靶向CLDN18.2蛋白的自體CAR-T細胞候選產品。產品適用於治療CLDN18.2陽性實體瘤，主要治療胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ）及胰腺癌（PC），是全球唯一已獲得美國FDA和中國國家藥監局及加拿大衞生部的IND/CTA批准並正在進行臨牀試驗研究的靶向CLDN18.2的CAR-T細胞候選產品。

在1月，CT041還獲得美國 FDA 再生醫學先進療法(RMAT)資格認定，用於治療Claudin18.2陽性的晚期胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ）。而獲得此認證意味着該產品能夠享受 FDA 突破性療法和快速通道評審等多項優惠政策，可以加速審查，並有機會加速上市。CT041，也成為全球首個獲得RMAT資格的實體瘤CAR-T產品。近期，CT041亦獲國家藥品監督管理局批准國內進入II期臨牀，成為全球首個獲批進入II期臨牀的實體瘤CAR-T。綜合CT041前期獲得的批准及認證，以及在試驗中展示出來的療效與安全性，CT041也有望成為全球第一個商業化實體瘤CAR-T品種，這也將夯實科濟藥業在實體瘤CAR-T療法的領先地位。

而聚焦到技術層面，由於實體瘤免疫微環境的抑制，以及腫瘤組織的物理屏障作用，使得 CAR-T在實體瘤治療探索上困難重重，科濟藥業積極佈局創新和差異化的CAR-T技術，以解決行業面臨的挑戰。在科濟藥業當前應用的技術平台中，包括：

（1）CycloCAR®技術平台：有望顯著增強CAR-T細胞針對實體瘤的療效，且不需要清淋預處理。

（2）THANK-uCAR®技術平台：差異化的同種異體CAR-T技術，降低生產成本和提高患者可及性。

（3）LADAR®技術平台：精準靶向的技術平台，開發CAR-T細胞的強大工具，可以降低在靶脱瘤毒性並擴大靶向可用性，此外還有望應用於細胞因子和其他治療介質的精準輸送。

公司還開發了sFv-ε-based T細胞（CT0180與CT0181），提高療效和減少細胞因子釋放綜合徵（CRS）。

此外，科濟藥業持續加碼研發投入，也奠定了其在行業不斷領先的技術實力。從科濟藥業的首份年度業績公吿來看，2021年，科濟藥業的研發投入為5.02億元。在持續性研發投入的支持下，科濟藥業不僅收穫了核心產品研發進程全面加速，也在研發探索的進程中開發出了有利於細胞療法發展的關聯技術。截至2021年12月31日，科濟藥業擁有300餘項專利，其中有60餘項全球（包括中國、美國、歐洲及日本）授權專利。

由上足以見得公司在前瞻性賽道佈局和領先的技術與產品優勢下，構建了強有力的競爭壁壘，將持續受益行業的蓬勃發展。

3

研產銷三線突破

增強長期發展韌勁

正如前文中所述，企業頂層設計主要看兩點，一個是佈局領域，一個看技術實力。而對於即將邁入商業化的Biotech而言，研發、生產、銷售一個都不能少。

科濟藥業在國際多中心開發策略指導下，在中、美兩國均取得產能上的突破，能夠滿足生產全流程環節。

科濟藥業在上海徐匯、金山及美國的達勒姆市擁有生產基地，具備端對端的質粒、病毒載體及CAR-T細胞生產能力，能夠獨立自主地生產CAR-T細胞以支持中國的臨牀試驗，及獨立自主地生產慢病毒載體以支持全球的臨牀試驗。

其中，科濟藥業在上海金山區的GMP生產工廠取得了中國第一張CAR-T細胞療法的藥品生產許可證，預計每年可支持多達2000名患者的CAR-T治療。在美國北卡羅來納州的RTP CGMP生產工廠成功通過官方的設施檢查，並獲得達勒姆市縣檢驗局頒發的合規證書，將每年為700名患者提供額外的自體CAR-T細胞產品產能。

多生產基地的全球佈局，將使得科濟藥業在海外具備本土化優勢，弱化國別障礙，進一步加快科濟藥業國際化的進程。

為實現產品能夠快速准入到國際市場，科濟藥業也在積極尋求外部合作。在渠道合作方面，科濟藥業旗下公司與HK inno.N Corporation（KOSDAQ：195940）訂立許可協議，以在韓國開發及商業化CT032（靶向CD19）及CT053（靶向BCMA），用於多種癌症的潛在治療。該合作將為科濟藥業帶來總額至多為五千萬美元的預付款和額外里程碑付款，以及基於淨銷售額至多雙位數百分比的特許權使用費。

通過與類似跨國藥企合作，不僅使得科濟藥業旗下產品能夠快速進入他國市場，還為公司節約大量的渠道建設費用並使得公司能更專注於研發，更能使CAR-T產品早日造福到全球患者。

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小結

2021年6月，科濟藥業作為一家專注於治療血液惡性腫瘤和實體瘤創新CAR-T細胞療法的生物製藥公司在萬眾期待中登陸港股市場。

同年8月，科濟藥業被納入恆生綜合指數，9月公司被納入深港通股票名單，以更易接觸的姿態出現在國內投資者面前。

今年3月，科濟藥業被納入滬港通股票名單，主流交易渠道全線開通，市場關注度再創新高。

回顧過往，一個ASH的血液瘤臨牀I期數據公佈曾將細胞治療這匹黑馬帶入世人眼中，相關個股歷時3月股價翻十倍。現如今，一個在全球實體瘤細胞治療領域做得最快的玩家，其想象空間，值得期待。