格隆匯11月5日丨和譽-B(02256.HK)發佈公吿，2021年11月3日，和譽醫藥宣佈其合作伙伴X4 Pharmaceuticals已完成其主要候選藥物mavorixafor的註冊性臨牀3期試驗患者入組，用於治療經基因證實的WHIM(疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓增生異常綜合症)綜合症患者。這是一種由CXCR4基因功能突變引起的原發性免疫缺陷疾病。31名成人和兒童患者參加了該4WHIM臨牀3期試驗。該試驗將比較每日一次口服劑量的mavorixafor與安慰劑的主要和次要終點，包括臨牀相關的中性粒細胞和淋巴細胞計數、感染和疣發生的頻率和嚴重程度，以及特定的生活質量監測。該試驗最初設計為招募18-28名患者。

這對於缺乏根治療法選擇的眾多WHIM患者來説是一個重大里程碑。4WHIM試驗的最終數據預計將於2022年第四季度公佈。X4預計於2023年第一季度向美國NDA提交新藥申請。此外，集團也期待今年年末X4關於WHIM正在進行的臨牀2期開放性擴展試驗中新的長期數據，以及其它各項研究和臨牀數據。這些數據將可能為mavorixafor提供更廣泛的市場空間。

根據披露，Mavorixafor(ABSK081)是一款全球領先的first-in-class口服CXCR4拮抗劑。和譽醫藥已授權獲得mavorixafor在大中華地區腫瘤及WHIM適應症的商業化權益，並將主導其大中華地區多個腫瘤適應症的臨牀與商業開發，並已逐步開展多項mavorixofor與腫瘤免疫抑制劑或其它藥物聯合治療的臨牀研究。