百濟神州(06160.HK)近期交流紀要

總結：

1.公司澤布替尼關於cll慢性淋巴細胞白血病全球臨牀三期獲得主要終點成功，後續申請一線用藥，一線用藥也是目前BTK最大的市場。之前的ALPINE研究顯示和伊布替尼比，澤布替尼在復發和難治慢性淋巴細胞白血病中顯示出優效性，證明是BTK抑制劑的best-in-class。未來預期銷售峯值會超過100億美金。

2.替雷利珠單抗是國內獲批適應症最多的PD-1產品之一，還有四個在審評當中，後續會陸續出數據，包括單藥和聯用。PARP帕米帕利前不久獲批上市。TIGIT進展方面目前全球排名第二，比羅氏稍微落後一點，在全球開展兩個三期臨牀，兩個肺癌。還有後續二期臨牀在開展。

3.BCL-2進展：是繼btk之後血液瘤方面的第二個大品種，目前達到320mg的暴露量，明年進入三期。公司通過構建雙抗平臺、蛋白降解平臺，預計未來2-3年有10個best-in-class品種進入臨牀。

Q&A

Q：澤布替尼美國報產計劃？還需要等哪些數據和流程？監管部門對數據的成熟度是什麼態度？

一個月前宣佈三期成功，目前在申報過程中，不需要等到更多數據。

Q：早期研發管線佈局豐富，人員和資源如何分配，研發費用是否會大幅增長？立項策略是什麼邏輯？

比以前有更多方法制藥，生活質量提升帶來更多市場需求，技術在過去十年提升明顯，帶來更優供給。公司希望在這樣的背景下大力投入。公司敢於高效率的投入高質量的研發，相信投入的成本和未 來的收益是匹配的。研發之前投入高，是因爲做全球研發。全球研發成本很高，但是回報也很高。就比如btk，全球有100億美金的空間。我們做出best-in-class這個回報是很高的。

目前臨牀開始自建，不再依賴cro，能夠很好降低成本。同時自己做速度和執行更好。另外我們全球臨牀在亞洲入組60%的病人，跨國大藥企在歐美入組60%-70%，我們的優勢在於病人成本低，同時入組更快。未來總體研發也不會很快的提升，雖然進入後期的品種增加，但是由於效率提升，每個實驗平均還是有下降的。

Q：如何看待一些license out和自己在海外做臨牀上市銷售這兩種模式的投入產出關係？

關鍵要看有沒有足夠的規模和足夠競爭力的產品，不能單純爲了出海而出海。海外權益自己做還是轉讓是可以討論的。我們也不是說非得自己做。長遠目標是跨國大藥企，產品要慢慢積累。全球研發和商業能力需要持續建立。

Q：公司持續推出產品的能力在於？

公司一開始也是做fast-follow，但是一定要從差異化入手。不過也要承認臨牀前的表現不能證明臨牀後的情況，但是我們把差異化作爲基本要求。有很多公司立項只是做出一個me-too。後面我們開始考慮做fic。挑戰更多，逐步摸到門路。 Q：pd-1的策略，我們做了海外臨牀，同行拿國內的數據提交申報有所不同？

FDA需要有白種人數據證明有效性，但是後面由於pd-1數據特別多，FDA態度有些變化，給了其他企業一些機會，現在國內一些公司只是拿着國內的數據去申報。

Q：後續其他藥會有這個機會嗎？

應該不會。 要想做更早期的藥，沒有其他藥企幫你鋪路。

Q：btk在美國的銷售情況？

今年商業推廣情況還是比較好的。具體數據還沒有。

Q：bcl-2的開發計劃？

慢淋一線和btk的聯合用藥，這個是巨大的市場。吃一段時間可以停藥。Btk失敗的病人中的單獨用藥。骨髓瘤在做探索。Tigit已經入組200例病人，是和pd-1聯用的。OX-40明年會有一些數據。

Q：伊布替尼專利即將到期，公司會受到的影響？

如果是me-too，會有較大影響，但是如果是best-in-class，醫生會繼續用最好的藥物。我們有兩個頭對頭的數據。隨着病人用的越來越多，我們的真實數據會越來越多。

Q：默沙東和禮來的兩個btk產品？

他們是可逆性抑制劑，在第一代進展人羣中有不錯的療效，這些結果比較好，但是能不能head to head贏伊布替尼還不好說。

Q：澤布替尼的銷售預期？

Best-in-class一般能拿到20-50%的份額。

Q：立項上的考慮，每個國家定價，市場都不一樣，公司如何考慮這些問題？

腫瘤如肺癌和乳腺癌中美都很多，但是很有些如結直腸癌歐美多，亞裔上消化道，胃癌，肝癌會多。我們會傾向於亞洲瘤種，被歐美大廠忽略的那部分。我們目前有幾大重點，肺癌，上消化道。B細胞淋巴瘤，在這個基礎上開發事半功倍。