和鉑醫藥-B（02142.HK）發佈公吿，其在研產品巴託利單抗（HBM9161）近日被國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）授予突破性治療藥物資格，這也是國內首款自身免疫性疾病產品獲國家突破性療法認證，有望進一步加速產品商業化進程，為患者帶來福音。

國內首個自免“突破性療法”花落和鉑醫藥

“突破性療法”在近幾年可謂風頭正勁，是國內外創新藥企業爭相進取的重點領域。

處於研發階段的“新藥”如若獲得美國FDA“突破性療法”的認定，往往預示着該藥物較高的上市可能性並極大可能伴隨各種利好政策的接踵而至。美國FDA自實施“突破性療法”認定政策至今，已有眾多“新藥”從中獲益，該政策的實施加速了美國FDA對具有一定“特殊條件”的研究中的藥物上市。

2020年7月，國家藥監局發佈《突破性治療藥物評審工作程序》等三個重磅文件，這意味着國內藥企能夠獲得突破性治療資格認定的新藥，將可以獲得CDE快速評審待遇，從而加快新藥上市，滿足患者的臨牀需求。

2021年1月，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）授予巴託利單抗（HBM9161）針對重症肌無力（MG）的“突破性治療”資格認定。據筆者瞭解，此次授予資格亦是國內首個在自身免疫性疾病領域的“突破性治療”資格。這項殊榮花落和鉑醫藥，相信未來審評通道將為眾多自身免疫性疾病患者，尤其是飽受重症肌無力疾病困擾的患者帶來福音。

巴託利單抗：中國第一且唯一進入臨牀階段的FcRn抑制劑

和鉑醫藥的巴託利單抗（HBM9161）是目前大中華地區唯一一款針對IgG介導的自身免疫性疾病的開發中的FcRn抑制劑。目前，巴託利單抗（HBM9161）是中國進程最快的抗FcRn抗體，並且擁有可皮下注射、提供簡單用藥方案、免疫原性風險低、低效應器功能等優勢。

從適應症上來看，巴託利單抗（HBM9161）能夠治療多種自身免疫性疾病，未來有望治療超過70種IgG介導的自身免疫疾病。公司通過對大中華區市場的全面分析及全球FcRn臨牀開發現狀的深度研究，確定首批主要適應症：包括免疫性血小板減少症（ITP），甲狀腺相關眼病（GO），重症肌無力（MG）以及視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD），其中進程最快的預計將在2022年向中國藥監局提交新藥上市申請。此外，公司預計將在治療首批主要適應症之外，計劃開展更多適應症，例如温型自體免疫溶血性貧血，慢性脱髓鞘多發性神經炎等適應症。我們預期未來還將可能有其他巴託利單抗所針對的自身免疫性疾病，被納入“突破性治療”認證資格內。

圖表一：巴託利單抗（HBM9161）主要適應症研發情況

數據來源：公司資料，格隆彙整理

其中，在治療重症肌無力（MG）上，巴託利單抗（HBM9161）或許能夠帶來高達80%患者無法穩定緩解病情的新的解決方案。

目前，中國並沒有經過審批的重症肌無力的生物療法，現有治療方案只有臨牀功效有限並且價格相對較低的傳統藥物（例如吡啶斯的明），具有較大的的副作用。在研產品中，僅有兩款生物藥物處於進入臨牀階段，巴託利單抗（HMB9161)在中國進入臨牀II期，獲中國藥監局“突破性治療認定”，預計2022年向中國藥監局提交新藥上市申請。

從市場規模上來看，中國重症肌無力患者在2024年將達到17.59萬人，預計中國重症肌無力藥物2024年至2030年年複合增長率39.1%，2030年為10.8億美元。伴隨着中國重症肌無力的診斷率提升，一旦巴託利單抗（HMB9161)獲批上市將有望為數十萬患者帶來福音。

圖表二：中國重症肌無力藥物市場規模

數據來源: Frost&Sullivan，格隆彙整理

小結

此次和鉑醫藥的核心產品巴託利單抗獲得國家藥監局“突破性治療”資格認定，一方面説明公司產品受到了相關機構的認可，獲批上市進程有望提速，另一方面也説明在中國自身免疫性疾病領域，非常需要有效藥物能夠為患者提供幫助與治療。

僅近一個月以來，已經有多家券商看好和鉑醫藥，紛紛給予向好評級。其中，瑞信認為和鉑醫藥是一家研發免疫與腫瘤疾病領域抗體療法的生物製藥公司，首次給予“優於大市”評級，目標價15.00港元。美銀美林認為，和鉑醫藥是一家推動全新一代療法的創新企業，目標價15.60港元。大摩認為，和鉑醫藥擁有領先的抗體研發平台，給予“增持”評級，目標價17.00港元。中信里昂認為，和鉑醫藥是一家科研實力強勁，並具豐富臨牀開發經驗的創新型生物技術公司，給予“買入”評級，目標價17.20港元。

長遠來看，公司所處自身免疫性疾病領域賽道增長迅速，僅中國2030年就將達到229億美元市場規模（數據來自Frost&Sullivan）。其核心重磅資產在未來將會陸續開花結果，獲得“突破性治療”資格認定有望加速商業化進程，為更多患者帶來創新療法，值得長期關注與期待。